Nezglyal sigue siendo una terapia "prometedora" a pesar de la denegación de autorización de comercialización de la EMA

WASHINGTON, EE.UU./ DIARIO DE SALUD.— Nezglyal es un nuevo agonista gamma del receptor activado por proliferador de peroxisomas (PPAR) selectivo y biodisponible por vía oral destinado al tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD).

La leriglitazona es un tratamiento prometedor que puede ser de mayor accesibilidad para pacientes y proveedores de atención médica, con costos significativamente reducidos en comparación con un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) administrado por vía intravenosa, sostiene la empresa de datos y análisis GlobalData.

Al anunciar la decisión, el CHMP afirmó que no había pruebas de que Nezglyal mejorara la distancia de la prueba de caminata de seis minutos en comparación con el placebo.

El CHMP añadió que existían preocupaciones en torno al aumento de peso y el edema provocados por el medicamento y señaló que sus beneficios no superaban el riesgo.

Akash Patel, analista farmacéutico de GlobalData, dijo: “Los datos del estudio ADVANCE1 de Nezglyal demuestran que la leriglitazona reduce tanto la progresión de las lesiones como la progresión de la cALD en pacientes varones adultos con ALD. Otros datos del ensayo NEXUS2 demuestran que en pacientes pediátricos varones con cALD en etapa temprana, la leriglitazona muestra una reducción en la progresión de las lesiones comparable a los enfoques basados en TCMH”.

Los fabricantes de Nezglyal, Minoryx Therapeutics y Neuraxpharm Pharmaceuticals, están buscando un nuevo examen para la aprobación condicional para pacientes con cALD, que se caracteriza por lesiones cerebrales desmielinizantes que pueden volverse rápidamente progresivas y provocar un deterioro neurológico agudo y la muerte después de tres o cuatro años.

Patel concluye: “Se necesitan más datos de ensayos para lograr la aprobación de la EMA. Esto también se aplica a la aprobación de la FDA, cuyo estado actual se desconoce, aunque la FDA aprobó el inicio del ensayo de fase III en el segundo trimestre de 2023. Si se proporcionan datos positivos, la leriglitazona tiene el potencial de ganar una participación de mercado significativa en la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X, por ejemplo. Pacientes con cALD, en comparación con las terapias HSCT”.