FDA aprueba nueva terapia génica basada en CRISPR para la anemia falciforme

WASHINGTON, EE.UU./ AGENCIA UPI.- Los reguladores aprobaron el viernes dos nuevas terapias génicas para la anemia falciforme que los médicos esperan puedan curar este doloroso trastorno sanguíneo hereditario que afecta sobre todo a la población negra de Estados Unidos.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) señaló que estos tratamientos únicos pueden utilizarse en pacientes a partir de los 12 años de edad que con formas graves de la enfermedad. Uno de ellos, fabricado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, es la primera terapia aprobada basada en CRISPR, la herramienta de edición de genes que valió a sus inventores el Premio Nobel en 2020. La otra la fabrica Bluebird Bio y funciona de forma diferente.

"La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo raro, debilitante y potencialmente mortal, con una importante necesidad insatisfecha", dijo la Dra. Nicole Verdun de la FDA en un comunicado anunciando las aprobaciones. "Estamos entusiasmados por avanzar en este campo, especialmente para las personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad".

En Estados Unidos, se calcula que 100,000 personas padecen la enfermedad y aproximadamente una quinta parte de ellas tiene la forma grave. La drepanocitosis es más común entre la población negra y 1 de cada 365 bebés negros nace con la enfermedad en todo el país. Los científicos creen que ser portador del rasgo falciforme ayuda a proteger contra el paludismo grave, por lo que la enfermedad se da con más frecuencia en regiones propensas a los mosquitos, como África, o en personas cuyos antepasados vivieron en esos lugares.

La enfermedad afecta a la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno. Una mutación genética hace que las células adquieran forma de hoz o media luna, lo que puede obstruir el flujo sanguíneo y causar dolores insoportables, daños en los órganos, derrames cerebrales y otros problemas.

Los tratamientos actuales incluyen medicamentos y transfusiones de sangre. La única solución permanente es el trasplante de médula ósea, que debe proceder de un donante no afectado por la enfermedad y conlleva el riesgo de rechazo.

El tratamiento de Vertex se ha autorizado recientemente en Gran Bretaña y Bahrein, y está siendo estudiado en otros países.