Nueva esperanza para los pacientes con epilepsia

Dra. Padmaja Kandula

DIARIO DE SALUD.- La FDA aprueba el primer fármaco derivado de la marihuana para tratar afecciones raras que comienzan en la niñez

El valor medicinal de la marihuana, debatido durante décadas, ahora se acepta en 30 estados y Washington, DC, que tienen leyes que permiten el uso de la marihuana para afecciones calificadas como cáncer, esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad de Crohn y VIH / SIDA, con distintas restricciones.

Ahora, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos ha aprobado el primer medicamento recetado derivado de la marihuana disponible en los Estados Unidos. El medicamento, llamado Epidiolex (cannabidiol), fue aprobado para el tratamiento de las convulsiones de dos formas graves de epilepsia en pacientes de 2 años o más.

"Es una noticia emocionante en el mundo de la epilepsia", dice la Dra. Padmaja Kandula, directora del Centro de Epilepsia de Weill Cornell Medicine, donde también es profesora asistente de neurología clínica y neuróloga en el NewYork-Presbyterian / Weill Cornell Medical Center. "Este fármaco es una nueva herramienta importante para tratar a estos pacientes que a menudo están devastados por su enfermedad".

La Dra. Kandula nos habla sobre Epidiolex y lo que su aprobación podría significar para los usos médicos de la marihuana en el futuro.

¿Qué es Epidiolex?

Epidiolex es un medicamento líquido oral con sabor a fresa que se toma dos veces al día y que se ha demostrado que ayuda a reducir la frecuencia de las convulsiones en personas que padecen dos formas raras y graves de epilepsia: el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet. La droga proviene directamente de la propia planta cannabis sativa o marihuana. Es una formulación líquida altamente purificada de un componente de la planta llamado cannabidiol o CBD. No tiene ninguna de las propiedades psicoactivas de la marihuana.

¿Como funciona?

Los datos preclínicos sugieren que existe una interacción entre el cannabidiol y los receptores cerebrales que produce un efecto anticonvulsivo. Las convulsiones pueden provenir del lóbulo temporal y estos receptores cerebrales pueden estar en mayor concentración en el área llamada hipocampo, un área muy pequeña en el interior del lóbulo temporal. Algunos estudios han demostrado que existe una mayor densidad de receptores cerebrales que responden específicamente al cannabidiol en personas con hipocampo lesionado, lo que sugiere una posible razón de la efectividad de las terapias con CBD en personas con epilepsia.

También puede haber lo que llamamos un efecto aditivo o sinérgico cuando se combina con otros medicamentos. El cannabidiol inhibe un proceso en el hígado que descompone otros medicamentos anticonvulsivos tradicionales. Por lo tanto, cuando incluye cannabidiol y otros regímenes anticonvulsivos, puede aumentar los niveles de otros medicamentos anticonvulsivos, quizás haciéndolos más efectivos.

¿Cómo ayudará este nuevo medicamento a los niños con estas formas graves de epilepsia?

Dravet y Lennox-Gastaut son síndromes de epilepsia infantil difíciles de tratar. Muchos de estos pacientes tienen grupos de convulsiones semanales o diarias, y algunos tienen "convulsiones por disminución", cuando de repente disminuyen sin previo aviso, lo que crea una alta probabilidad de lesiones. Muchos de estos niños tienen que usar cascos por este motivo.

Estas condiciones afectan su capacidad para realizar actividades diarias básicas como bañarse, alimentarse y vestirse. También hay un estigma social. Deben tener equipo adicional que otros niños no tienen. Entonces, si hay una reducción en las convulsiones, esto puede ayudar a impactar otros resultados, como un mejor desarrollo motor y neurológico.

¿El nuevo medicamento tiene efectos secundarios?

Es un poco pronto para conocer las implicaciones a largo plazo del cannabidiol. Los efectos secundarios de los estudios han mostrado una elevación de las enzimas hepáticas que se detuvieron una vez que se eliminó el medicamento y otras reacciones leves como fatiga o disminución del apetito. A corto plazo, parece eficaz para reducir las convulsiones y relativamente seguro.

¿Existen medicamentos actuales que sean efectivos?

Hay varios tratamientos que funcionan para reducir la frecuencia de las convulsiones, pero no existe un medicamento que haya demostrado ser muy eficaz. La mayoría de los niños con esta condición son lo que llamamos resistentes a los medicamentos y continúan teniendo convulsiones.

Dra. Padmaja Kandula

Algunos padres ya les dan a sus hijos productos de cannabidiol. ¿Es esta droga más segura que otros productos de marihuana medicinal?

Epidiolex está aprobado por la FDA, por lo que sabe lo que obtiene con el producto. Cuando intenta tratar un trastorno difícil que tiene síntomas intermitentes como la epilepsia, necesita un medicamento que tenga consistencia. Con muchos de estos aceites de cannabis que se obtienen en línea o incluso con la marihuana medicinal que se obtiene en los dispensarios, existen dosis y formulaciones inciertas. Con 

Epidiolex, sabemos la cantidad de CBD. Es más, tampoco hay cobertura de seguro de sustancias que no estén aprobadas por la FDA.

¿Existe algún medicamento aprobado a partir de productos sintéticos de marihuana artificiales?

Hay varios medicamentos elaborados a partir de versiones sintéticas fabricadas en fábrica de sustancias de marihuana que la FDA ha aprobado, principalmente para tratar las náuseas y los vómitos de la quimioterapia contra el cáncer y para la pérdida del apetito o la anorexia a causa del SIDA.

¿Cuáles son las implicaciones más amplias de la aprobación de la FDA para este medicamento?

La aprobación de Epidiolex da legitimidad a la efectividad de esta sustancia en particular. Es emocionante que tengamos respaldo científico. Creo que esto será un trampolín para iniciar investigaciones de afecciones menos agudas y más crónicas, y que habrá mucho interés por parte de los médicos que quieran abogar por el estudio del CBD en otras poblaciones.

Creo que podría ser útil en múltiples síndromes, como espasticidad en la EM, dolor neuropático (dolor causado por nervios dañados), náuseas inducidas por quimioterapia u otros síndromes que ni siquiera hemos explorado, por lo que el futuro es emocionante. Los investigadores están estudiando la marihuana y sus extractos para una variedad de afecciones y también están probando si la marihuana medicinal reduce el uso de opioides entre adultos con dolor crónico. Esperamos otras aprobaciones y el posible tratamiento de más pacientes crónicos.

La Dra. Padmaja Kandula es directora del Centro de Epilepsia de Weill Cornell Medicine y neuróloga del NewYork-Presbyterian / Weill Cornell Medical Center. Obtenga más información sobre el centro.

Para más información, favor contactar a la Sra. Nancy Velazquez, Embajadora de New York Presbyterian Hospital para la Republica Dominicana. Nav9013@nyp.org, 829-764-1160